Europejska Agencja Leków (EMA) wprowadza istotne zmiany w protokole leczenia cenobamatem – nowoczesnym lekiem przeciwpadaczkowym. Ze względu na odnotowane przypadki ciężkiego uszkodzenia wątroby, lekarze są zobowiązani do regularnego monitorowania parametrów wątrobowych u pacjentów stosujących ten lek.
Kluczowe zmiany w protokole bezpieczeństwa opublikowane w kwietniu 2026 roku
Podczas kwietniowego posiedzenia Komitet ds. Oceny Ryzyka w Ramach Nadzoru nad Bezpieczeństwem Farmakoterapii (PRAC) podjął decyzję o zaostrzeniu zasad monitorowania pacjentów leczonych cenobamatem. Wytyczne obejmują:
- Wykonanie prób wątrobowych przed podaniem pierwszej dawki cenobamatu.
- Monitorowanie w trakcie terapii - należy regularnie kontrolować czynność wątroby podczas całego okresu leczenia.
- PRAC zalecił również dodanie uszkodzenia wątroby jako rzadkiego działania niepożądanego (mogącego wystąpić u maksymalnie 1 na 1000 pacjentów) do informacji o leku, wraz z odpowiednimi ostrzeżeniami dla pacjentów i lekarzy.
Rozpoznawanie i postępowanie w przypadku hepatotoksyczności
Klinicyści powinni niezwłocznie przeprowadzić ocenę kliniczną oraz funkcję wątroby, jeśli u pacjenta wystąpią objawy sugerujące uszkodzenie narządu, takie jak:
- nadmierne zmęczenie i utrata apetytu,
- dyskomfort w prawym górnym kwadrancie brzucha,
- ciemny mocz lub żółtaczka.
- W przypadku podejrzenia uszkodzenia wątroby należy rozważyć redukcję dawki lub przerwanie stosowania cenobamatu.
Uwaga! Należy unikać nagłego odstawienia leku (chyba, że jest to bezwzględnie konieczne), aby zminimalizować ryzyko wystąpienia napadów padaczkowych z odbicia.
Skuteczność terapeutyczna a profil bezpieczeństwa
Mimo nowych obostrzeń EMA podtrzymuje, że korzyści płynące ze stosowania cenobamatu przeważają nad ryzykiem. Lek ten pozostaje kluczową opcją w terapii wspomagającej u dorosłych z napadami ogniskowymi, u których nie uzyskano kontroli po zastosowaniu co najmniej dwóch innych leków przeciwpadaczkowych.
Cenobamat wyróżnia się unikalnym, podwójnym mechanizmem działania:
- pozytywna modulacja allosteryczna receptora GABA-A – zwiększa hamowanie synaptyczne,
- selektywne blokowanie trwałych prądów sodowych – stabilizuje błony neuronalne i ogranicza rozprzestrzenianie się wyładowań.
Dane z polskiej praktyki klinicznej
Skuteczność leku potwierdzają dane z Polskiego Programu Dostępu Rozszerzonego (EAP), opublikowane w Neurologii i Neurochirurgii Polskiej w 2024 roku. Badanie objęło pacjentów z lekooporną padaczką ogniskową (średnia dawka 200 mg/dobę):
- 63,1% pacjentów osiągnęło co najmniej 50% redukcję częstotliwości napadów,
- 21% pacjentów uzyskało całkowitą wolność od napadów przez okres co najmniej 12 miesięcy,
- wskaźnik utrzymania na leku wynosił 100% po zakończeniu fazy przedłużonej, co świadczy o wysokiej akceptacji terapii przez pacjentów.
Zalecenia dla lekarzy
Lekarze powinni już teraz wdrożyć edukację pacjentów w zakresie rozpoznawania objawów ostrzegawczych oraz zapewnić ścisły nadzór laboratoryjny nad parametrami wątrobowymi.
Piśmiennictwo:
- Edited by Joyani Das. EMA Tightens Liver Safety Rules for Epilepsy Drug - Medscape - April 13, 2026.
