Brytyjski instytut NICE zatwierdził teplizumab do użytku w publicznej służbie zdrowia (NHS). Anglia stała się tym samym pierwszym krajem w Europie, który udostępnił pacjentom ten przełomowy preparat. Wcześniej, 17 listopada 2022 roku, lek ten został zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA).
To kamień milowy w historii medycyny – po raz pierwszy zyskaliśmy lek, który uderza w przyczynę (proces autoimmunologiczny), a nie tylko maskuje objawy cukrzycy typu 1.
Dla kogo jest ten lek?
Preparat przeznaczony jest dla dorosłych oraz dzieci od 8. roku życia, u których zdiagnozowano 2. stadium cukrzycy typu 1 (czyli u osób obarczonych bardzo wysokim ryzykiem, u których nie rozpoznano jeszcze pełnoobjawowej choroby).
Warto wiedzieć, że cukrzyca typu 1 rozwija się w trzech etapach:
- Stadium 1 i 2: Przebiegają całkowicie bezobjawowo. Układ odpornościowy pacjenta traktuje własne komórki beta trzustki (odpowiedzialne za produkcję insuliny) jako zagrożenie i powoli je niszczy.
- Stadium 2: W osoczu obecne są już specyficzne autoprzeciwciała (swoiste markery procesu immunologicznego) i pojawiają się pierwsze zaburzenia tolerancji glukozy. To jasny sygnał, że pełna, jawna choroba (stadium 3) jest tylko kwestią czasu. Teplizumab wkracza do akcji właśnie w tym kluczowym momencie.
Jak działa i jakie daje efekty?
Lek jest przeciwciałem monoklonalnym, które precyzyjnie łączy się z białkiem CD3 na powierzchni limfocytów T. Choć dokładny mechanizm tej reakcji nie jest jeszcze do końca poznany, naukowcy przypuszczają, że połączenie to wysyła sygnał zmniejszający aktywność lub całkowicie dezaktywujący limfocyty T odpowiedzialne za niszczenie komórek beta trzustki.
Nad stworzeniem takiej cząsteczki pracowano od niemal dwóch dekad. Niezmiernie ważnym osiągnięciem jest to, że hamowanie autodestrukcyjnej aktywności limfocytów T chroni trzustkę, ale jednocześnie nie upośledza zdolności układu odpornościowego do zwalczania codziennych infekcji.
Badania kliniczne (w tym kluczowe badanie TN10, w którym średni wiek uczestników wynosił 13-14 lat) przyniosły spektakularne rezultaty:
- Teplizumab opóźnia rozwój pełnoobjawowej cukrzycy średnio o blisko 3 lata (około 32,5 miesiąca; niektóre analizy wskazują na medianę wydłużenia tego czasu nawet do blisko 5 lat w stosunku do placebo).
- W trakcie obserwacji w grupie przyjmującej lek aż dwa razy więcej pacjentów w ogóle nie rozwinęło cukrzycy w porównaniu z grupą kontrolną (57% osób bez objawów vs. 28% w grupie kontrolnej).
- U jednego z pacjentów postęp choroby udało się spowolnić aż o 11 lat.
Dla pacjentów, a zwłaszcza dla dzieci i ich rodziców, oznacza to dodatkowe lata życia bez konieczności codziennego kłucia, ciągłego monitorowania glikemii i przyjmowania insuliny.
Dawkowanie i bezpieczeństwo
- Podanie: Terapia polega na 14-dniowym cyklu codziennych wlewów dożylnych. Każda kroplówka trwa minimum 30 minut. Pacjent przechodzi procedurę w warunkach szpitalnych, gdzie dawka jest precyzyjnie dostosowywana do masy jego ciała.
- Skutki uboczne: Choć przeciwciała monoklonalne mogą wywoływać poważne reakcje, teplizumab uznano za lek bezpieczny. W trakcie badań wykazano zwiększoną częstotliwość występowania przejściowych działań niepożądanych, takich jak wysypki skórne, objawy grypopodobne (gorączka, zmęczenie) oraz leukopenia/limfopenia (chwilowy spadek liczby krwinek białych). Wszystkie te objawy ustępowały samoistnie po zakończeniu 2-tygodniowego leczenia.
Wyzwania, czyli jak znaleźć pacjentów bez objawów?
Ponieważ 2. stadium choroby przebiega całkowicie bezobjawowo, największym wyzwaniem jest wykrycie pacjentów na czas. Obecnie identyfikuje się ich głównie poprzez celowane testy u osób obciążonych ze względu na wywiad rodzinny (gdzie cukrzyca typu 1 już występowała) oraz w ramach specjalnych programów przesiewowych, w których oznacza się obecność wspomnianych przeciwciał we krwi.
W Wielkiej Brytanii kluczową rolę w wyłapywaniu pacjentów odgrywają dwa projekty:
- ELSA (Early Surveillance for Autoimmune diabetes)
Program przesiewowy badający obecność przeciwciał u dzieci w wieku od 2 do 17 lat. - T1DRA
Program przesiewowy skierowany do populacji dorosłych w wieku od 18 do 70 lat.
Teplizumab wprawdzie nie leczy jeszcze cukrzycy w stadium zaawansowanym, ale jako pierwsza nowoczesna terapia profilaktyczna daje chorym bezcenny czas i radykalnie poprawia ich jakość życia.
Piśmiennictwo:
- Janota O. Teplizumab – szansa dla chorych na cukrzycę typu 1 [Internet]. Medycyna Praktyczna; 2023 Feb 8 [cyt. 2026 Apr 3]. URL: https://www.mp.pl/insulinoterapia/artykuly/316550,teplizumab-szansa-dla-chorych-na-cukrzyce-typu-1
- Miętkiewska-Szwacka K. Teplizumab jako pierwszy lek opóźniający rozwój cukrzycy typu 1 [Internet]. Uniwersytet Medyczny im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu; [cyt. 2026 Apr 3]. URL: https://ucbsm.ump.edu.pl/wiadomosci-86
- Medscape News UK. NHS recommends first drug to delay type 1 diabetes [Internet]. Edited by Mehta Z. 2026 Jun 23 [cyt. 2026 Apr 3]. URL: https://www.medscape.com/viewarticle/nhs-recommends-first-drug-delay-type-1-diabetes-2026a1000l4b
